Les objectifs des recherches soutenues par la Fondation Charcot sont, à court terme, d'améliorer l'efficacité des traitements actuellement disponibles, de réduire leurs effets secondaires et d'explorer la voie des « combinaisons thérapeutiques », utilisées déjà dans d'autres affections immunitaires. A long terme, la recherche a l'ambition de mettre au point de nouveaux traitements permettant d'arrêter définitivement la maladie dès que le diagnostic est posé.

Le saviez-vous?

La mise sur le marché d'un médicament est l'aboutissement d'une longue procédure. Un intervalle de 10 à 15 ans entre la découverte d'une substance en laboratoire et son utilisation clinique n'est pas exceptionnel.

Dans un premier temps, les substances corrigeant in vitro les anomalies immunitaires propres à la SEP sont testées dans l'EAE. Malheureusement, l'expérience a montré que très souvent une substance efficace pour prévenir  l'EAE  ne modifie pas l'évolution de la maladie. C'est la raison pour laquelle les études cliniques sont capitales car elles seules permettent de mettre en évidence l'efficacité d'un nouveau traitement. Au cours des deux dernières décennies, ces essais cliniques ont été progressivement codifiés, de façon à en tirer le maximum d'informations et à garantir aux malades la plus haute sécurité

En quatre phases

Actuellement, les essais cliniques se déroulent en quatre phases. La phase I se réalise sur un petit nombre de volontaires sains. Elle permet de déterminer la tolérance de la molécule chez l'homme et en particulier, la dose toxique. Des études de phase I sont parfois réalisées chez des patients lorsque le médicament concerne une maladie spécifique (cancer) ou qu'il présente une toxicité acceptable pour traiter un patient (le bénéfice étant supérieur aux effets secondaires) mais pas pour être administré à une personne saine. On parle alors d'études de phase I/II. La phase II concerne un petit groupe de patients (quelques dizaines). Elle apporte des informations sur la dose provoquant les effets souhaités, la tolérance clinique du produit, ses effets secondaires ? possibles sur l'organisme et la façon dont il est éliminé.

Tolérance à long terme

La phase III implique un nombre important de malades homogènes (plusieurs
centaines). Elle permet de démontrer l'efficacité thérapeutique éventuelle du produit,
et d'apprécier sa tolérance à long terme. Si l'efficacité est prouvée de façon
statistiquement significative, le médicament est soumis à l'approbation du SPF Santé, et après accord, mis sur le marché. La phase IV s'effectue ensuite sur un très large recrutement de patients (plusieurs milliers) et a pour but de préciser ses marges d'efficacité, de déterminer le bénéfice par rapport aux traitements antérieurs ainsi que la tolérance dans le cadre d'une vaste utilisation clinique. C'est la phase dite de pharmacovigilance.